位于芝加哥的生物技術公司CellTrans表示，其用于治療1型糖尿病的細胞療法已獲得美國食品藥品監督管理局批準，用于治療那些因反復發作嚴重低血糖而無法達到治療目標的1型糖尿病的患者，該療法由取自已故捐贈者的胰島素的胰島β細胞組成。

位于芝加哥的生物技術公司CellTrans表示，其用于治療1型糖尿病的細胞療法已獲得美國食品藥品監督管理局批準，名稱為Lantidra，用于治療那些因反復發作嚴重低血糖而無法達到治療目標的1型糖尿病的患者，該療法由取自已故捐贈者的胰島素的胰島β細胞組成。

每1000名胰島素依賴型糖尿病患者中只有約3人受到嚴重低血糖影響，但會對他們的日常生活產生深遠影響，導致焦慮和抑郁，并增加住院和死亡的風險。該病在20多歲和30多歲的女性中最為常見，其原因尚不清楚。

美國食品藥品監督管理局生物制品評估與研究中心(CBER)主任Peter Marks表示：嚴重低血糖是一種危險的情況，可能導致意識喪失或癲癇發作而造成傷害。

今天的批準是有史以來第一個治療1型糖尿病患者的細胞療法，為患有1型糖尿病和反復嚴重低血糖的患者提供了一種額外的治療選擇，以幫助實現目標血糖水平。

Lantidra旨在取代胰腺中產生胰島素的β細胞，減少胰島素注射的需要，并提供胰島素分泌的背景水平，有助于防止不穩定1型糖尿病中出現的低血糖和高血糖之間的波動。

它在兩項開放標簽研究中進行了測試，涉及總共30名1型糖尿病患者，這些患者發現很難發現低血糖發作的警告信號，例如頭暈、出汗、疲倦和心跳加快或劇烈。

21名試驗受試者在輸注供體細胞后一年或更長時間內不需要注射胰島素，其中11名受試者一到五年內不需要胰島素，10名受試者超過五年不需要胰島素。然而，其中五名受試者無法實現任何一天的胰島素獨立。

雖然這些功效結果令人印象深刻，但該程序存在安全問題，其中涉及向肝門靜脈輸注，以及需要服用免疫抑制藥物來阻止捐贈的細胞被排斥。

美國食品藥品監督管理局指出，大多數接受Lantidra治療的患者都經歷了至少一種嚴重的不良事件，在某些情況下不得不停用免疫抑制劑，導致移植的β細胞丟失。

盡管如此，這一批準仍然是1型糖尿病細胞療法的監管里程碑，表明美國食品藥品監督管理局愿意在其他團體正在研究可能避免對免疫抑制劑需求的替代方案時批準這種類型的治療。

諾和諾德最近預付了7500萬美元，與Aspect Biosystems合作開發非捐贈的現成β細胞，這些細胞將被3D打印到封裝的植入物中，旨在保護它們免受免疫監視，但仍允許它們釋放胰島素對血糖水平的反應。

Vertex Pharma也在這一領域開展工作，該公司有兩種細胞療法，代號為VX-880和VX-264，處于早期臨床試驗階段。VX-880沒有封裝，因此需要免疫抑制，并且可能面臨與Lantidra類似的問題，但VX-264是一種封裝療法。

在本月早些時候發布的新數據中，所有六名接受VX-880移植胰島細胞治療的患者都產生了胰島素，并改善了血糖控制，同時減少或消除了胰島素的使用。本周，Vertex宣布與Lonza建立合作伙伴關系，支持細胞療法的生產。

該公司還致力于對β細胞進行基因改造，以降低它們刺激免疫反應的可能性。

另一家公司加拿大生物技術公司Sernova最近也報告了其Cell Pouch胰島細胞移植系統的積極成果，其中包括5名首批接受該療法的患者實現了6至38個月的胰島素獨立性。